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2014年2月,它被批准用于治疗曾接受过其它疗法的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者,同年7月被批准治疗del 17p突变类型的CLL患者。7. Ibrance(Palbociclib)公司:辉瑞2020年预计销售额:47.22亿美元Ibrance 是一种口服细胞周期素依赖性激酶(CDKs)4和6抑制剂。
5. Xtandi(Enzalutamide)公司:Medivation Astellas2020年预计销售额:57.00亿美元Xtandi是一种雄激素受体抑制剂,用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(castration-resistant prostate cancer)。Avastin去年销售额为66亿法郎。2015年全年销售达5.66亿美元。2015年的销售额为65亿法郎。据世界卫生组织(WHO)统计,每年约820万人死于癌症,预计占全球死亡人数的13%。
推荐阅读Worlds Top Ten Cancer Drugs by 2020。今年FDA扩大了Ibrance的适应症,批准联合阿斯利康肿瘤学药物Faslodex,用于接受内分泌治疗后病情进展的激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期或转移性乳腺癌女性患者的治疗。发现和确认新的与家族性或散发性AD相关的致病或易感基因,并揭示新的致病或易感基因的作用及其致病机制。
制定一套针对常见类型脑小血管病诊断、功能评估和预后预测的规范方法并进行实际应用,应用单位脑小血管病临床诊断和功能评估的准确性和一致性提高超过20%。探索基于真实临床大数据驱动的精神病理学评估模型、结合多维度生物标记与疾病临床表现、治疗效应、疾病自然转归的关系。建立AD发病风险预测模型。重大慢性非传染性疾病防控研究重点专项2016年度项目申报指南发布。
基于高危个体的临床精神病理学、影像遗传学、神经认知及电生理等早期关键技术指标,开发针对社区、三级医院等不同机构的重性精神障碍的早期筛查与诊断技术工具包,力争实现技术创新与转化。考核指标:建成5000例以上急慢性心力衰竭病例队列,临床随访6个月以上,包含不少于100例应用体外生命支持系统的心力衰竭病例。
获得后循环卒中血管内治疗技术可行性的循证医学证据。支持年限:2016—2020年拟支持项目:1—2项4.1.2 1型糖尿病的遗传与免疫学发病机制研究研究内容:明确1型糖尿病的遗传与免疫学发病机制,发现并验证预防及治疗1型糖尿病的新方法与新靶点。考核指标:建立不少于3个(含3个)我国主要恶性肿瘤的高危人群识别及风险预测模型,提供高危人群识别及不同危险级别分层的技术和方法,确定高危人群识别体系及相应预防和干预措施的有效性。专项聚焦五大类疾病专项8个重点任务支持恶性肿瘤免疫治疗在恶性肿瘤防控技术研究 任务中,包括了恶性肿瘤免疫治疗关键技术研究,内容是针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤,开展肿瘤治疗性疫苗、特异性受体修饰的T细胞治疗及以逆转免疫抑制为机制的肿瘤免疫治疗产品和关键技术研发,通过临床前研究和临床研究,评估其有效性和安全性。
2.2 恶性肿瘤一级预防及干预策略研究2.2.1 恶性肿瘤危险因素监测及控制关键技术研究研究内容:针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤,开展危险因素监测及控制新技术和新模式研究。开展具有协同效应的不同免疫治疗方法、免疫治疗与放疗/化疗的联合疗法,评估其临床疗效的提高。形成相关的临床规范,建成规范性的全程心肌保护体系。支持年限:2016—2020年拟支持项目:1—2项1.2 重大心脑血管病早期诊断、早期治疗技术研究1.2.1 冠状动脉粥样硬化病变早期识别和风险预警的影像学评价体系研究研究内容:建立以计算机断层摄影(CT)为代表的影像学评价新技术,联合多种影像学技术,对冠状动脉粥样硬化病变进行早期识别和精准定量分析,建立国内多中心、大规模的心血管影像学大数据平台和随访数据库。
考核指标:发现慢阻肺合并其他并发症或合并疾病的疾病表型、预测因子及危险因素,建立不少于4种(含4种)慢阻肺合并症或合并疾病的干预策略和技术方法。考核指标:建立我国慢阻肺稳定期的医疗质量管理与控制指标。
更新2型糖尿病遗传、行为、环境与生物危险因素谱。建立适合临床应用的功能评估体系和预后预测模型,并在此基础上探索脑小血管病规范化诊疗流程。
更为严峻的是,由于生活方式改变及人口老龄化的影响,预计未来10—15年,我国慢病仍呈快速增长态势。开展人群为基础的高精度肿瘤监测、控制体系研究。开展慢阻肺合并呼吸衰竭的呼吸监测技术、呼吸支持技术、干预方法和防控策略研究。开展后循环卒中血管内治疗技术的安全性和有效性研究并探索适宜时间窗。申报要求1. 本专项除有特殊要求外,所有项目均应整体申报,须覆盖全部考核指标。考核指标:创建研究人群5万例以上,随访时间3年以上,对2型糖尿病危险因素与发病机制研究取得突破性进展。
支持年限:2016—2020年拟支持项目:1—2项有关说明:优先支持已经建立了较好的PD疾病和易感人群队列,队列规模不少于1万人。探索基于影像学的急性期血管闭塞病因诊断新技术或新方法。
分子影像学(PET)新诊断标记物开发的承担机构应具备开展自主合成新示踪剂的资质和条件。建成全国性的冠状动脉疾病影像学协作平台,必须包括5个及以上省(直辖市、自治区)的医学中心,且必须包含1个以上中西部地区医疗单位和1个以上基层医院(三级乙等或以下),建立无创冠状动脉影像评价体系,并发布行业规范或指南。
制定符合我国国情的诊治路径或诊疗指南。采集覆盖全国的未破裂颅内动脉瘤患者临床诊疗信息,总结未破裂颅内动脉瘤破裂出血风险,提出治疗策略。
支持年限:2016—2020年拟支持项目:1—2项4.1.3 儿童青少年糖尿病患病与营养及影响因素研究研究内容:开展覆盖全国的儿童青少年糖尿病营养状况与危险因素的研究,明确目前我国儿童青少年糖尿病的患病趋势与控制情况,探讨影响儿童青少年糖尿病发生发展的危险因素及其机制,建立示范区域并深入开展早期防控工作。支持年限:2016—2020年拟支持项目:1—2项有关说明:牵头申报单位应为三级甲等医院或三级甲等医院所属大学,拥有标准的复合(杂交)手术室。评价真实临床早期联合用药等不同治疗策略和方法的有效性及安全性,探索规范化的临床早期治疗模式。考核指标:建立1套基于多维度客观评估指标体系的、不同抗精神药的个体化临床适应症的优化治疗方案。
研究这些危险因素在AD发生及进展中的作用。研发基于CT/MR技术的新型脑血流定量评价技术、血管内测压与血流动力定量测量评价技术,开发评价软件。
2.本专项优先支持已建立起成熟的临床研究协同网络的临床研究机构或大学。如不签署数据递交协议,则不具备承担重大慢病专项项目的资格,签署数据递交协议后而不在商定的期限内履行数据递交责任的,则由专项责令整改,拒绝整改者,则由专项追回项目资金,并予以通报。
完成全国东中西6个地区的综合干预及应用策略评价研究,示范地区心脑血管疾病危险因素控制率至少相对提高15%。开展慢阻肺医疗效益与经济学评价研究。
获得针对2种以上新型体外生命支持系统的评价证据。建立用于评价血栓和出血风险、指导个体化抗血栓治疗的体系。1.3.3 冠心病抗栓治疗技术及体系研究研究内容:建立全国性冠心病抗栓治疗及支架血栓注册登记网络,优化适合中国人群的血栓和出血风险评价模型并加以验证。1.3.5 数字化脑血流储备功能诊断评估技术及其应用研究研究内容:围绕颅内大动脉狭窄的诊断,开展基于数字化技术的脑血流储备功能诊断评估技术研究,研究脑血管调节功能对伴有颅内动脉狭窄患者血流动力学的影响及作用机制。
开展抑郁障碍的多中心临床疗效比较研究,建立基于量化评价的抑郁障碍综合干预策略。考核指标:在国内示范建立5个复合(杂交)神经外科手术中心,完成1000例复杂性脑血管病手术,死亡率低于1%,手术合并症低于10%,确定复合(杂交)手术治疗复杂巨大动脉瘤、海绵窦区动脉瘤和巨大动静脉畸形适应证,建立介入和开颅手术一期完成治疗复杂脑血管病新外科技术,评估复合手术治疗复杂性脑血管病患者的获益和风险,建立操作规范,为国际复合手术治疗复杂性脑血管病指南提供证据。
5.1.2 帕金森病(PD)的发病机制与危险因素研究研究内容:在已建立的PD患者和高危人群队列研究基础上,发现和确认新的与家族性或散发性PD相关致病或易感基因,揭示新的致病与易感基因的作用。完成1项精神分裂症临床治疗指南修订建议。
2.5 恶性肿瘤诊疗技术和方案优选及比较效益学研究2.5.1 常见恶性肿瘤诊疗方案及临床路径优化研究研究内容:针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤,通过大样本、前瞻性的多中心随机对照研究或者注册登记研究,开展放化疗方案、维持治疗方案的优选和规范化研究。考核指标:确定不少于3个(含3个)具有临床应用价值的肿瘤标志物(谱),建立不少于2项(含2项)相关标志物的检测技术和评价标准,开发出不少于2个(含2个)标志物检测试剂盒、芯片等产品,并获得临床试验受理号。